罕见病药物唯铭赞将退出中国

中国大陆退市：黏多糖贮积症IVA型患者的挑战与药企的困境

一、退市现状直击

近日，一则关于某进口药品退出中国大陆市场的消息引起广泛关注。自其进口药品注册证（IDL）在2024年5月到期后未再续期，该药正式退出大陆市场。尽管如广州等地的医院通过“港澳药械通”政策仍可引进香港版药物，但退市已成定局。对此，生产商百傲万里制药表示将考虑通过其他途径满足患者需求。

二、退市背后的深层次原因

究竟是什么原因导致了这款药物的退市？商业回报不足是其中的一个重要因素。该药物进入中国仅五年，仅有14名患者使用了该药物。再注册过程中需要投入大量的药物检测费用，而从德国调拨原料也增加了成本。最关键的的是，定价高达7500元/支（5mg），年治疗费用超过200万元，却未能纳入国家医保，这无疑加大了其市场推广的难度。

三、患者面临的困境

黏多糖贮积症IVA型患者正面临无药可用的困境。许多患者通过“港澳药械通”获取药物，但地方保险如穗岁康并不予以报销。一旦停药，患者的骨骼会快速退化，半年内症状就会明显恶化。这对于这些患者及其家庭来说，无疑是一场生与死的较量。

四、行业背景分析

这一事件反映了外资药企在中国所面临的普遍挑战。尽管中国的罕见病政策在不断完善，但支付体系仍需进一步健全。创新药市场回报率低、医保谈判压力大、本土药企竞争加剧，这些都是外资药企在中国发展所面临的难题。

在此背景下，更多患者和医疗工作者开始呼吁完善医疗保障体系，以支持罕见病患者的治疗。也期待药企能够加大研发投入，推出更多高质量且价格合理的药品，以满足患者的需求。

未来，我们期待看到更多的政策和市场变革，为罕见病患者带来更多的福音，同时也为药企创造更好的发展环境。