曾以单针279万元刷新国内药价纪录的基因疗法，正陷入前所未有的尴尬境地——上市两个月，一针未售。这款名为波哌达可基注射液的血友病B基因治疗药物，由信念医药研发、武田中国负责商业化，本该承载着患者“一次给药、告别终身打针”的希望，现实却是所有用药者均来自免费临床试验。
转机出现在6月初。信念医药将患者自付价格砍至139万元以下，叠加部分省市惠民保报销，患者实际支出有望压到100万元左右。降价后，咨询量开始回升，首张处方有望在未来数月内开出。但这场“天价药”的困局，远非一次降价就能彻底破解。
从279万到139万，患者仍在观望
对于大多数血友病患者来说，即便价格腰斩，这依然是一个天文数字。山东血友病患者孙鲁庆算了一笔账：他去年打凝血因子的治疗费总计37万元，报销后自付6万多，这已是家里不小的负担。而《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告显示，80%的血友病家庭年收入不足8万元，近半数家庭的治疗支出占比超过总收入的40%，已构成灾难性支出。
“几万块钱对我们都很难，何况上百万。”孙鲁庆说，很多病友都是贫困户，平时打凝血因子都要忍到受不了才去扎针，手背上满是钙化疤痕，扎针时能听到“咯吱咯响”。
除了价格，疗效的不确定性是更大的心结。虽然信念医药公布的临床数据显示，早期用药的10位患者4至5年后仍能保持零出血，凝血因子水平维持在安全线之上，但患者更关心的是“能管多久”。浙江血友俱乐部会长刘书畅道出了大家的心声：“如果药效能维持10到15年，那这钱花得值。就怕像坐过山车，刚开始很高，过两年掉下来，又得重新开始出血。”
医保难进，出路在哪？
国家医保的“50万不谈，30万不进”是半公开的门槛，279万乃至139万的药价显然难以跨越。CAR-T疗法上市多年仍未入医保的前车之鉴，让基因疗法的医保之路显得渺茫。
在2026年天津血友病国际交流与发展大会上，专家们提出了多种破局思路。北京大学教授饶毅主张，罕见病治疗应实现患者个人零支出，医保应承担起主要责任。他算了一笔账：若医保每年为一位患者支付50万元常规治疗费，5年就是250万元；如果用100万元的基因疗法治愈患者，医保只需分几年支付，一旦复发就停止付款，既能省钱又能倒逼药企保证质量。
另一种呼声较高的是“按疗效分期付费”。参考欧洲多国的做法，药款不再一次性付清，而是与疗效挂钩。比如首付一部分，剩余款项在用药后6个月、12个月根据疗效评估结果分期支付，无效则免单。这种模式既能缓解医保的当期支付压力，也能降低患者的试错风险。
中国低价，能否吸引全球患者？
当国内还在为支付发愁时，这款药在海外却因“白菜价”引发了关注。目前欧美上市的同类药物定价高达290万至350万美元（约合人民币2000万元以上），而波哌达可基注射液即便降价后仍不足其5%。
信念医药董事长肖啸解释了低价的原因：通过技术优化，该药从研发到上市仅耗时5年、投入约3000万美元，远低于行业公认的“10年10亿美元”标准，且生产成本极低。华毅乐健CEO王洪媛也透露，其研发的国产血友病A基因疗法，通过降低剂量将成本压缩至国外竞品的1/30。
“血友病患者应该来中国，花一个月时间治好病，还能顺便旅游。”饶毅在世界血友病联盟主席Cesar Garrido面前半开玩笑地说。
然而，跨境医疗并非坦途。Cesar Garrido指出，除了价格，患者还需克服对长途旅行和陌生医疗环境的恐惧。一位常年在家门口看病的患者，要让他飞越重洋来中国接受尚无超10年长期数据的治疗，心理门槛极高。此外，对于医疗福利较好的欧美国家患者，他们在本国就能获得免费的非因子治疗，来中国自费治病的动力并不足。
相较之下，来自印度血友病联合会青年组的主席Saurabh Nalamwar表现出了浓厚兴趣。他认为，对于部分经济条件尚可的印度患者来说，中国的低价疗法极具吸引力，并已邀请药企赴印考察。
目前，波哌达可基注射液已启动在美国和沙特的注册申报，试图通过“墙外开花”来反哺国内。但在那之前，如何让国内这几千名苦苦等待的血友病B型患者用得起药，依然是摆在药企和医保部门面前最紧迫的考题。